من المقرر طرح أول عقار للعلاج الجيني في العالم الغربي للبيع بألمانيا بمبلغ 1.1 مليون يورو (1.4 مليون دولار)، وهو سعر قياسي جديد لدواء يعالج مرضا نادرا.

ويعالج دواء "غليبيرا" مرضا جينيا نادرا جدا يسمى "نقص (إنزيم) ليباز البروتيني الشحمي"، الذي يؤدي إلى انسداد شرايين الدم بسبب الدهون.

ويتكون العقار الجديد من فيروس معدل غير ضار يحمل جينات تصحيحية إلى خلايا الجسم، وتمت الموافقة عليه في أوروبا قبل عامين، لكن تأجل طرحه للسماح بجمع بيانات متابعة استمرت ست سنوات حول فوائده.

وتظهر هذه التكلفة الباهظة لعقار غليبيرا الذي تنتجه شركة التكنولوجيا الحيوية الهولندية "يونيكيور" وشريكتها الإيطالية للتسويق "كيزي" غير المدرجة، كيف أن هذه العلاجات الشافية المفردة لإصلاح الجينات المعيبة قد تقلب صناعة الدواء التقليدية رأسا على عقب.

فبعد ربع قرن من التجارب والانتكاسات العديدة يهدف هذا العلاج الجيني لأن يكون طوق نجاة للمرضى من خلال إدخال جينات تصحيحية إلى الخلايا التي يشوبها خلل، لكن دفع ثمن الدواء هو التحدي الأكبر.

وقدمت شركة كيزي ملفا تسعيريا إلى اللجنة الاتحادية المشتركة في ألمانيا، التي ستصدر تقييما بشأن مزايا العقار بحلول نهاية أبريل 2015، بينما تسعى الشركة إلى الحصول على سعر تجزئة يبلغ 53 ألف يورو للقارورة، وفق ما ذكرت وكالة رويترز.

وهذا السعر يعادل 1.11 مليون يورو يتعين على المصاب بمرض "نقص ليبازالبروتيني الشحمي" دفعه، إذ يحتاج المريض إلى 42 حقنة من 21 قارورة.

وسيخضع هذا السعر لخصم يبلغ 7 في المائة وفقا لنظام تسعير الأدوية في ألمانيا، ويسري سعر طرح الدواء الجديد خلال العام الأول بموجب القواعد الألمانية.

وقالت متحدثة باسم شركة كيزي إن السعر النهائي سيحدد بعد أن تصدر اللجنة الاتحادية المشتركة حكمها وبعد إجراء مفاوضات مع صناديق التأمين الصحي.

وأضافت: "يتوقع أن تبدأ أول علاجات على الصعيد التجاري في النصف الأول من عام 2015".

أول عقار للعلاج الجيني يباع بسعر قياسي يتجاوز مليون يورو