close menu

اعتماد أول دواء للأطفال المصابين بمتلازمة "مينكس"

اضطراب وراثي نادر يؤثر على امتصاص النحاس
أول علاج معتمد رسميًا
أول علاج معتمد رسميًا

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA)، على أول علاج معتمد رسميًا للأطفال المصابين بمرض مينكس (Menkes disease)، وهو اضطراب وراثي نادر يؤثر في قدرة الجسم على امتصاص النحاس واستخدامه.

يوفّر النحاس الحيوي المتاح مباشرة للدم

وأوضحت الإدارة الأمريكية أن الاضطراب يؤدّي إلى مشاكل عصبية وتطورية خطيرة في السنوات الأولى من حياة الطفل، حيث جاءت الموافقة بعد مراجعة دقيقة للبيانات السريرية التي أظهرت تحسنًا ملحوظًا في العلامات الحيوية والحالة الصحية للمرضى الذين تلقّوا العلاج خلال التجارب.

ويساعد دواء Zycubo (هيستيدينات النحاس)، على توفير النحاس الحيوي المتاح مباشرة للدم لتلبية احتياجات الجسم، ويُعطى عن طريق الحقن (تحت الجلد أو وريديًا) لتجاوز عيوب الامتصاص المعوي، مُطلقًا أيونات النحاس المتاحة بيولوجيًا لتستخدمها الخلايا في عمليات التمثيل الغذائي.

ويُعد مرض مينكس اضطرابًا جينيًا صعب التشخيص، والذي يصيب عادةً الأطفال الذكور خلال السنة الأولى من العمر، ويتسبب في ضعف شديد في النمو العصبي، وفقدان الشعر، وتشوّهات العظام، ومشاكل في الجهاز العصبي المركزي.

أضف تعليقك
paper icon