وافقت هيئة الغذاء والدواء الأمريكية FDA، على دواء جديد يحمل اسم Avlayah (tividenofusp alfa-eknm) لعلاج المضاعفات العصبية لمتلازمة هانتر (Hunter syndrome)، وهو اضطراب وراثي نادر يُعرف علميًا باسم MPS II.
ويُعد هذا الدواء أول علاج معتمد يستهدف الأعراض العصبية للمرض، حيث يُعطى عن طريق التسريب الوريدي مرة أسبوعيًا للأطفال، بشرط بدء العلاج قبل حدوث تدهور عصبي متقدم. وتكمن أهمية العلاج في قدرته على التأثير على الدماغ، وهو ما لم تكن العلاجات السابقة قادرة عليه.
واستندت الموافقة إلى نتائج تجربة سريرية شملت 47 طفلًا، حيث أظهر الدواء انخفاضًا بنسبة 91% في مستويات مادة ضارة (heparan sulfate) في السائل الدماغي الشوكي خلال 24 أسبوعًا، وهي علامة بيولوجية مرتبطة بتطور المرض.
وتحدث متلازمة هانتر نتيجة تراكم مواد تُسمى غليكوزأمينوغليكان داخل الخلايا بسبب نقص إنزيم معين، ما يؤدي إلى تأثيرات خطيرة على النمو الجسدي والعقلي، إضافة إلى مشكلات في القلب والجهاز التنفسي والدماغ.