وافقت الهيئة العامة للغذاء والدواء على تسجيل عقار جيني لعلاج فقدان البصر الوراثي الذي قد يؤدي إلى العمى، وهو مستحضر لوكستورنا (فورتيجين نيباروفوفيك)، الذي يُعد أول علاج جيني في المملكة يستهدف مرضاً ناجماً عن طفرات في جين محدد.

وأوضحت الهيئة أن الموافقة على لوكستورنا لعلاج المرضى البالغين والأطفال الذين يعانون من فقدان البصر بسبب حثل الشبكیة الوراثي الناجم من حدوث طفرات في جین RPE65))، إذ تمنع هذه الطفرات الجسم من إنتاج أحد البروتینات الضروریة للرؤیة، ما يؤدي إلى فقدان البصر والعمى في نهاية المطاف.

وأشارت الهيئة إلى أن المادة الفعَّالة في عقار لوكستورنا (فورتیجین نیبارفوفیك) هي فیروس معدّل يحتوي على نسخة نشطة من جین RPE65)) عقب الحقن، یتم نقل هذا الجین إلى خلایا الشبكیة، وهي الطبقة الموجودة في الجزء الخلفي للعین التي تتعرف على الضوء، ما یتیح للشبكیة إنتاج البروتینات الضروریة للرؤیة، ولا یتسبب الفیروس المُستخدم لنقل الجین بأي مرض للبشر.

ويتم إعطاء لوكستورنا في المستشفى تحت التخدير في غرفة العمليات من قبل جراحين متخصصين في جراحة الشبكية. ويأخذ المريض جرعة واحدة في كل عين في يومين منفصلين بحيث تكون الفترة بين العمليتين 6 أيام على الأقل، ويُحقن المستحضر مباشرة تحت الشبكية.

وأكدت الهيئة أنه تمت دراسة الفعالية والمأمونية لمستحضر لوكستورنا بناء على دراسة سريرية من الدرجة الثالثة أجريت على 31 مشاركا تم من خلالها قياس معدل التغير والتحسن في قدرة المريض على تتبع والتنقل في مسار محدد في درجات مختلفة من الإضاءة، ولوحظ أن الرؤية تحسنت لدى المرضى الذين استعملوا مستحضر لوكستورنا من خلال القدرة على التنقل وتتبع المسار المحدد في درجات إضاءة منخفضة.

ومن أكثر الأعراض الجانبية شيوعاً لمستحضر لوكستورنا: احمرار في العين، تكون المياه البيضاء (إعتام عدسة العين)، ارتفاع ضغط العين وتكون رواسب تحت الشبكية. وتبقى المنافع المرجوة من مستحضر لوكستورنا تفوق المخاطر المحتملة.

"الغذاء والدواء" توافق على أول علاج جيني لمن يعانون فقدان البصر بسبب طفرات وراثية