توصل علماء في جامعة هارفارد إلى تقنية جينية حديثة تمثل خطوة مهمة نحو علاج محتمل لمتلازمة داون، عبر استهداف وإيقاف نشاط الكروموسوم الإضافي المسؤول عن الحالة.
اختراق علمي باستخدام كريسبر لتعطيل السبب الجيني للمتلازمة
وأوضح الباحثون أنهم طوّروا نسخة معدّلة من تقنية CRISPR-Cas9، تمكّنهم من التعامل مع الكروموسوم 21 الزائد، الذي يسبب وجود ثلاث نسخ من الجينات بدلًا من نسختين، وهو ما يؤدي إلى اضطرابات في النمو والجهاز العصبي.
وتعتمد الفكرة على استلهام آلية طبيعية في الجسم، حيث يُستخدم جين يُعرف باسم XIST لتعطيل أحد الكروموسومين X لدى الإناث، لمنع تضاعف التعليمات الوراثية. واستغل العلماء هذه الآلية بإدخال الجين نفسه إلى الكروموسوم 21 الإضافي بهدف إيقافه.
وأظهرت التجارب التي أُجريت على خلايا جذعية بشرية نتائج واعدة، إذ نجحت التقنية في دمج الجين المعطِّل بدقة داخل الكروموسوم المستهدف، مع تحقيق كفاءة تراوحت بين 20 و40%، وهي نسبة مرتفعة نسبيًا في مثل هذه التطبيقات الجينية المعقدة.
وأشار الفريق البحثي إلى أن هذا الإنجاز يمثل إثباتًا مهمًا للمفهوم، إذ يفتح المجال أمام إمكانية علاج الحالات الوراثية من خلال تعطيل كروموسومات كاملة بدلًا من استهداف جينات فردية فقط، ما قد يسهم مستقبلًا في تحسين القدرات الصحية والمعرفية للمصابين.
ويؤكد الباحثون أن هذه النتائج لا تزال في مراحلها المخبرية، إلا أنها تمثل خطوة واعدة نحو تطوير علاجات جينية دقيقة قد تُحدث تحولًا كبيرًا في التعامل مع الاضطرابات الوراثية.
