اعتمدت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA)، أول علاج جيني لعلاج فقدان السمع الوراثي، والذي يُعرف باسم Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha)، وهو أول علاج من نوعه يستهدف السبب الجيني المباشر للحالة بدلًا من الاكتفاء بالأجهزة التعويضية.
ناقل فيروسي آمن لإيصال جين إلى الأذن
ويستهدف العلاج المصابين بفقدان سمع شديد إلى عميق ناتج عن طفرات في جين OTOF، وهو جين مسؤول عن إنتاج بروتين أساسي لنقل الإشارات الصوتية من الأذن إلى الدماغ، حيث تعتمد التقنية على استخدام ناقل فيروسي آمن (AAV) لإيصال نسخة سليمة من الجين إلى خلايا الأذن الداخلية.
ويُعد Otarmeni أول علاج جيني يُعتمد ضمن برنامج "القسيمة الوطنية ذات الأولوية" لتسريع الموافقات على العلاجات المبتكرة، حيث تم اعتماده خلال فترة قصيرة نسبيًا، إذ يُمثّل أول خيار علاجي بيولوجي حقيقي لحالات كان علاجها يقتصر سابقًا على زراعة القوقعة أو الأجهزة السمعية.
وتشير البيانات السريرية إلى نتائج واعدة، إذ أظهر عدد كبير من المرضى تحسنًا ملحوظًا في القدرة على السمع بعد العلاج، ما يفتح الباب أمام تطوير علاجات جينية مماثلة لأمراض سمعية أخرى في المستقبل، ويعزز من آفاق استخدام العلاج الجيني في الطب الحديث.
